“Narodowy Program Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne funkcjonuje od 2005 roku, sprawdził się nie tylko w opiece nad chorymi, ale również w szkoleniu ratowników medycznych, zatrudnieniu koordynatorów w ośrodkach leczenia hemofilii” – podkreśla prof. dr hab. n. med. Maria Podolak-Dawidziak z Katedry i Kliniki Hematologii, Nowotworów Krwi i Transplantologii Uniwersytetu Medycznego we Wrocławiu, przewodnicząca Grupy do Spraw Hemostazy Polskiego Towarzystwa Hematologów i Transplantologów. “Narodowy Program oferuje także szkolenia specjalistyczne m.in. dla ratowników medycznych i diagnostów laboratoryjnych. Zawsze przecież może pojawić się sytuacja groźna dla życia, np. ość ryby utkwi w migdałku podniebiennym. Wówczas trzeba natychmiast podać koncentrat niedoborowego czynnika, zapewnić możliwość oddychania i potem bezpiecznie usunąć ość” – dodaje ekspertka.
Potrzebna jest też edukacja pacjentów i ich rodzin – tę prowadzą lekarze, ale też Polskie Stowarzyszenie Chorych na Hemofilię, organizując warsztaty dla chorych, stronę internetową (hemofilia.org.pl), stronę na FB, forum dla pacjentów, wydając publikacje. Ważna jest także edukacja społeczeństwa. Wciąż zdarzają się sytuacje, gdy dzieci chore na hemofilię mają problem z przyjęciem do przedszkola czy szkoły, gdyż personel nie zna tej choroby.
“Obecnie stosowane leczenie jest tak prowadzone, że nie ma żadnych przeszkód, by dziecko chodziło do przedszkola, szkoły, jeździło na rowerze, uczestniczył w zajęciach WF. Możemy powiedzieć, że nasi pacjenci funkcjonują tak, jak ich zdrowi rówieśnicy” – zaznacza prof. Paweł Łaguna.
Narodowy Program zakłada też rozwój regionalnych i ponadregionalnych ośrodków leczenia chorych na hemofilię i pokrewne skazy krwotoczne. Co prawda istnieją one już w większości dużych miast, jednak w wielu ośrodkach chorzy wciąż nie mają możliwości konsultacji ze specjalistami (np. ortopedą, fizjoterapeutą, genetykiem, psychologiem). Są ośrodki, gdzie zatrudniony jest tylko jeden hematolog zajmujący się leczeniem hemofilii i innych skaz krwotocznych.
“Bardzo by nam zależało, żeby w każdym ośrodku było przynajmniej dwóch lekarzy rozumiejących specyfikę hemofilii i potrafiących ją leczyć” – zaznacza Bogdan Gajewski.
“Konieczne jest zapewnienie chorym profesjonalnej i bezpiecznej rehabilitacji, co powinno znaleźć się w kontrakcie ośrodka z NFZ” – podkreśla prof. Podolak-Dawidziak.
Obecnie w Polsce trzy ośrodki zostały certyfikowane przez Europejską Organizację Hemofilii (EHC)
“Nasz ośrodek opiekujący się dorosłymi pacjentami z terenu Dolnego Śląska jako trzeci w Polsce posiada taki certyfikat. Wcześniej uzyskały go dwa ośrodki w Warszawie: sprawująca opiekę nad dziećmi klinika Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego oraz Instytut Hematologii i Transfuzjologii opiekujący się dorosłymi. Certyfikat potwierdza dobrą jakość pracy ośrodka, wskazuje, że jest tu sprawdzona baza do prowadzenia badań klinicznych, co umożliwia chorym szybki dostęp do nowoczesnego leczenia” – mówi prof. Podolak-Dawidziak.
By żyć pełną piersią
Czynniki krzepnięcia obecnie stosowane w leczeniu hemofilii są skuteczne, bezpieczne i zapewniają pacjentom dobre funkcjonowanie.
“Chcemy, by Program był otwarty na nowe terapie, z uwzględnieniem określonych ram budżetowych, by nie wpływało to na dostępność do obecnie stosowanych produktów leczniczych i zapewniało wszystkim pacjentom poczucie bezpieczeństwa, które udało się wypracować przez lata” – zaznacza dyrektor Małgorzata Lorek.
Dzięki Narodowemu Programowi leki są kupowane w trybie przetargowym. To sprawiło, że ich ceny są najniższe w Europie i dostęp do czynników krzepnięcia w Polsce jest jednym z najlepszych w Europie i na świecie. Otrzymują je dorośli do leczenia profilaktycznego i leczenia krwawień oraz dzieci do leczenia krwawień.
Dodatkowo dzieci z hemofilią są objęte leczeniem profilaktycznym w ramach funkcjonującego od 2008 roku programu lekowego.
“Dzięki leczeniu profilaktycznemu dzieci praktycznie nie mają krwawień. Od 2020 roku zmieniła się wręcz definicja profilaktyki: chodzi już nie tylko o systematyczne podawanie leków w celu zapobiegania krwawieniom, lecz także o możliwość aktywnego życia, jakości porównywalnej z jakością życia ludzi zdrowych. Obecnie wszystkie dzieci mają indywidualnie dobieraną dawkę czynnika krzepnięcia. Profilaktyka nie chroni jednak w pełni przed krwawieniami, nie jest też ochroną w przypadku leczenia zabiegowego. Dlatego niezbędne jest funkcjonowanie Narodowego Programu Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne. Sukces leczenia zawdzięczamy dobremu funkcjonowaniu obydwu programów” – podkreśla prof. dr hab. n. med. Paweł Łaguna z Kliniki Onkologii, Hematologii Dziecięcej, Transplantologii Klinicznej i Pediatrii Uniwersyteckiego Centrum Klinicznego Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego. “Kolejna edycja Narodowego Programu wprowadzi nas jednak w nową erę leczenia hemofilii: m.in. dzięki systemowi e-Hemofilia, dostawom domowym” – dodaje ekspert.
